L’AGEPI Décrypte
Des essais cliniques prometteurs contre la maladie d'Alzheimer
Le laboratoire Lilly a annoncé des résultats positifs pour une étude clinique de phase 3 pour le Donanemab dans le traitement contre la maladie d’Alzheimer. Le Donanemab est un anticorps monoclonal dirigé contre les protéines bêta-amyloïdes présentes dans le cerveau. Ces protéines seraient à l’origine de la neurodégénérescence.
Cette étude, réalisée sur 1736 patients atteints de la maladie d’Alzheimer à un stade léger et présentant des troubles cognitifs avérés, a eu pour objectif d’évaluer la sécurité et l’efficacité du Donanemab. Les résultats montrent un ralentissement l’avancée de la maladie d’Alzheimer de 35% comparé à un placebo chez 1182 patients. De plus, 47% des patients ayant reçu le médicament ne présentent pas d’évolution du déclin cognitif à un an, comparé à 29% chez le groupe ayant reçu un placebo. Cependant, cet anticorps ne permet pas de guérison totale de la maladie. Il est important de noter la présence d’effets indésirables importants notamment des hémorragies cérébrales.
Lilly continue ses recherches sur le Donanemab dans plusieurs essais cliniques notamment sur la prévention de l’apparition des symptômes chez des personnes atteintes d’une maladie d’Alzheimer à un stade présymptomatique. Une soumission à la FDA (Food and Drug Administration) pour une autorisation de mise sur le marché américain sera déposée prochainement.
Sources :
Autorisation de l’Opzelura (ruxolitinib) en Europe
Fin avril, l’EMA a autorisé la commercialisation du ruxolitinib (Opzelura) pour le traitement du vitiligo.
Le vitiligo est une maladie auto-immune caractérisée par une dépigmentation progressive de la peau due à une perte de mélanocyte. Selon l’Inserm, elle touche entre 0,5 et 1% de la population mondiale et plus de 1 millions de Français. Les traitements actuels ne font pas preuve d’une grande efficacité, l’arrivée de cette nouvelle molécule représente donc une réelle avancée pour le traitement de cette maladie.
Ce traitement se présente sous forme de crème à application locale pouvant être appliquée sur l’ensemble du corps (même sur le visage). Il permet d’améliorer la repigmentation de la peau en diminuant la capacité du système immunitaire à détruire les mélanocytes par inhibition des Janus kinase (JAK1 et JAK2). Selon les études réalisées, des effets satisfaisants seraient observables à partir de 6 mois de traitement.
Ce traitement prometteur est attendu sur le marché français dans les deux prochaines années.
Sources :
https://actu.fr/societe/vitiligo-une-crme-pour-repigmenter-la-peau_59558910.html
Les pénuries de médicaments
Les pénuries de médicaments sont un phénomène existant depuis plusieurs années maintenant. Cela fait 15 ans que l’ANSM enregistre des pénuries. Cependant, depuis 2022 une augmentation importante de ces pénuries est observée, avec également pour la première fois l’apparition de pénuries de médicaments grand public comme le paracétamol.
Mais alors quelles en sont les causes ?
Celles-ci sont multiples dans toute l’Europe et dans le monde.
Le phénomène est lié dans premier temps à une diminution du nombre de producteurs : de nos jours, 40% des médicaments génériques sont produits par seulement deux laboratoires dans le monde et 80% des principes actifs sont produits en chine et en Inde.
Avec le grand nombre de pathologies hivernales (Covid, grippe, bronchiolite), les pays producteurs ont décidé de réquisitionner leur production afin de répondre à leurs propres besoins, et ils ont donc fortement diminué l’exportation vers les autres pays du monde.
La guerre en Ukraine a également un impact sur la production de médicament. Le prix de l’énergie nécessaire a augmenté ce qui a causé une augmentation des coûts de la production des additifs et des conditionnements des médicaments.
Des causes secondaires ont également été identifiées comme les fluctuations imprévues du marché ou encore le manque d’approvisionnement en matières premières.
La conséquence : un Français sur trois est confronté à une pénurie de médicaments, ce qui contraint 45% de ces personnes à reporter, modifier voire renoncer à leur traitement. Le problème est que pour beaucoup, ce sont des médicaments dits « essentiels » car ils permettent de traiter des maladies graves (cancer, infections).
Aussi, pour lutter contre ces pénuries, l’Europe souhaite prendre plusieurs décisions importantes, comme créer un fond de souveraineté européen afin de financer des projets pharmaceutiques. Il y a une volonté de réaliser des achats groupés entre les pays et également d’harmoniser le marché entre eux pour éviter une concurrence interne. En effet un pays comme la France où les prix sont bas peut être moins attractif et donc être moins profitable pour un fournisseur, ce qui peut ainsi l’inciter à se tourner vers des pays plus attractifs en termes de rentabilité. Enfin, le souhait des états de diminuer les délais administratifs montre une certaine volonté de relancer la production de médicaments par des entreprises européennes.
En France, deux plans d’actions ont vu le jour, un à court terme et un à long terme.
Celui à court terme consiste d’abord à faire des stocks importants avant l’hiver, ce qui permettrait de ne pas avoir à commander de trop grandes quantités de médicaments dans une période où la demande et déjà très élevée. Les dirigeants prévoient également de relancer la production de médicaments à l’échelle nationale. Enfin des solutions lors de la délivrance sont également proposées comme la substitution par un autre médicament. Enfin l’ANSM propose de limiter la délivrance de certains médicaments disponibles sans ordonnance. C’est par exemple le cas du paracétamol dont la délivrance sans ordonnance est à présent limitée à deux boites par personnes.
Pour ce qui est du plus long terme, la France prévoit d’augmenter la production sur le territoire, d’accepter de payer plus cher les médicaments pour se mettre au niveau des autres pays européens et de rédiger une liste de médicaments critiques pour lesquels un stock d’état sera réalisé.
Toutes ces solutions devraient permettre de réduire au maximum le risque de pénurie de médicaments afin de sécuriser les traitements des malades.
Source : rapport de l’ANEPF : “Comprendre les pénuries de médicaments”