L’AGEPI Décrypte
Owkin : L'Intelligence Artificielle au Service de la Révolution Médicale
Owkin, une start-up franco-américaine fondée par le médecin Thomas Clozel et l’ingénieur Gilles Wainrib, ambitionne de révolutionner la recherche pharmaceutique grâce à l’intelligence artificielle. Leur objectif est de comprendre l’origine des maladies pour améliorer les traitements. En utilisant une plateforme technologique, Owkin vise à accélérer et à rendre plus précise la recherche médicale. Cette approche a permis à Owkin de devenir la première licorne française dans le domaine, valorisée à 1,5 milliard d’euros et employant 350 personnes. La start-up mise sur l’IA générative pour connecter les étapes de la biologie en utilisant les données des hôpitaux, tout en respectant la confidentialité des données. Son modèle vertueux avec les hôpitaux permet d’accéder à des données précieuses pour la recherche. À terme, Owkin vise à développer des médicaments et des outils de diagnostic pour remplacer les grands groupes pharmaceutiques traditionnels.
Premier vaccin contre le chikungunya approuvé aux Etats-Unis
Le vaccin Ixchiq développé par un laboratoire français Valneva a été approuvé par la FDA pour les personnes majeures présentant un risque majeur d’être exposé au virus. Le virus du chikungunya, transmis à l’homme par des moustiques infectés, provoque d’intenses douleurs articulaires qui peuvent être invalidantes. Sont aussi associés des maux de tête, de la fièvre, des douleurs musculaires, des éruptions cutanées. Les douleurs articulaires peuvent perdurer des mois voire des années. Il n’existe aucun traitement spécifique pour soigner la maladie. Le traitement est uniquement symptomatique (anti-inflammatoires, paracétamol) et une bonne hydratation.
Le vaccin, injecté en une dose, contient le virus atténué. Une demande d’autorisation a également été déposée auprès de l’EMA (European Medicines Agency).
NovoNordsisk et Ozempic : comment une entreprise est devenue plus riche que son pays.
L’entreprise NovoNordisk est connue initialement pour ses insulines rapides (NovoRapid, Tresiba, Novomix) a chamboulé le marché du traitement du diabète de type 2 avec les incrétinomimétique (GLP-1). Cette famille de molécule a la particularité d’induire la sensation de satiété en plus d’augmenter la sécrétion d’insuline et d’inhiber la sécrétion de glucagon. Cette particularité fait de l’Ozempic un médicament particulièrement intéressant pour le traitement médicamenteux de l’obésité. Certains pays comme les Etats-Unis comptent 33,7% de sa population obèse (IMC > 30) ce qui représente 58 millions de personne. Cette tendance se retrouve dans de nombreux pays d’Amérique du Sud ainsi qu’en Europe et Moyen-Orient.
La FDA vient d’approuver le Wegovy, il s’agit d’un rebranding de l’Ozempic qui a pour indication le traitement de l’obésité. Avec un prix d’environ 1 600 USD la seringue et une prescription toujours en hausse, ce produit a permis à NovoNordisk de dépasser 400 milliards de chiffre d’affaires. Cette somme est telle que la capitalisation boursière de l’entreprise dépasse le PIB de son pays d’origine (Danemark).
Mise en garde de l'ANSM concernant l'utilisation des vasoconstricteurs oraux pour le rhume
Le 22 octobre 2023, l’ANSM a publié un communiqué dans lequel elle déconseille, officiellement, l’usage des vasoconstricteurs oraux dans le traitement du rhume.
Le principe actif concerné est la pseudoéphédrine, retrouvée dans les spécialités suivantes :
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- Actifed Rhume
- Actifed Rhume jour et nuit
- Dolirhume Paracétamol et Pseudoéphédrine
- Dolirhumepro Paracétamol Pseudoéphédrine et Doxylamine
- Humex Rhume
- Nurofen Rhume
- Rhinadvil Rhume Ibuprofène/ Pseudoéphédrine
- Rhinadvilcaps Rhume Ibuprofène/ Pseudoéphédrine
La pseudoéphédrine est un agoniste des récepteurs alpha adrénergiques, principalement, et bêta adrénergique. Ainsi elle provoque une vasoconstriction responsable d’un effet décongestionnant.
Cette action vasoconstrictrice augmente le risque d’infarctus du myocarde et d’accidents vasculaires cérébraux, lorsqu’elle est prise par voie orale uniquement.
Plusieurs éléments ont permis à l’ANSM de prendre cette décision:
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- La gravité de ces événements, qui peuvent survenir peu importe la dose ou la durée du traitement.
- La persistance des cas, malgré les actions mises en place pour les réduire.
- Le caractère non indispensable des vasoconstricteurs oraux dans le traitement du rhume.
Ce n’est pas la première alerte de l’ANSM concernant ces médicaments disponibles en vente libre dans les pharmacies… En effet, en 2020, une MARR (Mesures Additionnelles de Réduction des Risques) avait été publié afin de sensibiliser les pharmaciens et les patients.
Actuellement, le Collège de la médecine générale, le Conseil national professionnel d’ORL, ainsi que l’Ordre national des pharmaciens et les syndicats de pharmaciens d’officine soutiennent cette recommandation. En France, une surveillance renforcée est maintenue. L’ANSM pourraient prendre d’autres mesures restrictives pour protéger les patients.
De plus, l’ANSM a demandé la réévaluation des vasoconstricteurs oraux contenant de la pseudoéphédrine au niveau européen. Celle-ci a débuté en février 2023, et se poursuit.
Qu’est ce que le Projet de Lois de Financement de la Sécurité Social (PLFSS) ?
Tous les ans à l’automne, le gouvernement présente à l’Assemblée Nationale le projet de loi de financement de la Sécurité sociale, dont l’objectif est de maîtriser les dépenses sociales et de santé.
En fixant les objectifs de dépenses en fonction des prévisions de recettes, le PLFSS détermine les conditions nécessaires à l’équilibre financier la Sécurité sociale.
La construction du PLFSS doit respecter les dispositions prévues suivantes :
- La première approuve le dernier exercice clos (année N-2, soit 2022 pour le PLFSS 2024 par exemple),
- La deuxième porte sur l’exercice en cours (année N-1, soit 2023 pour le PLFSS 2024 par exemple),
- La troisième se penche sur les prévisions de recettes,
- La quatrième fixe les objectifs de dépenses par branche (maladie, famille, retraites, accidents du travail, maladies professionnelles et autonomie), notamment l’objectif national des dépenses d’assurance maladie.
Présenté le 27 septembre dernier, le PLFSS d’un budget de 640 milliards d’euros dont 252 milliards d’euros pour l’Assurance maladie propose pour l’année 2024: Une Revalorisation du salaire des soignants 3,3 millards d’euros pour l’année 2024; Une Majoration de 3,2% de l’ objectif national de l’assurance maladie ( ONDAM) 850 millions d’euros de baisses de prix sur les médicaments, 150 millions d’euros pour les DM et 300 millions d’euros d’économies sur les volumes de médicaments comme les antibiotiques prescrits en ligne.
Plusieurs mesures concernent spécifiquement les pharmaciens d’officine et leurs missions :
Un Doublement de la franchise médicale: aujourd’hui lors de l’achat d’une boîte de médicaments remboursée par la Sécu, 50 centimes d’euros restent à charge du patient. Le gouvernement propose de l’augmenter à 1€ ainsi que le plafond annuel de 50€.
Afin d’améliorer l’accès à la vaccination contre les HPV, Campagne de vaccination dans les classes de 5e de 7 000 collège après autorisation parentale pour le papillomavirus humain. les professionnels de santé intervenant dans les établissements scolaires seront rémunérés directement par l’Assurance maladie Pour les moins de 26 ans, remboursement des culottes et coupes menstruelles et l’inscription dans le droit d’une prise en charge intégrale et sans ordonnance d’une contraception;
Les pharmaciens vont être autorisés à dispenser sans ordonnance certains médicaments à prescription médicale obligatoire, dont les antibiotiques, après réalisation d’un test rapide d’orientation diagnostique (Trod) pour les cystites simples et les angines.
Afin de lutter contre les pénuries hivernales, il est proposé:
- De systématiser pour les antibiotiques le recours à des ordonnances conditionnant la délivrance de médicaments à la réalisation d’un Trod ;
- De généraliser la délivrance à l’unité par les pharmaciens d’officines des médicaments concernés par une rupture d’approvisionnement (ce qui couvre a priori toutes les molécules et pas uniquement les antibiotiques) ; d’interdire la prescription en téléconsultation de certains médicaments, en priorité les antibiotiques ;
- D’autoriser les pharmacies d’officine à produire certains médicaments en créant le cadre de « préparations officinales spéciales » qui permettra de garantir aussi la qualité de la matière première utilisée pour ces préparations et de permettre, si besoin, dans des cas définis par le ministre de la Santé et de la Prévention, de distribuer en officine des préparations hospitalières spéciales.
Un vaccin contre le cancer du poumon ?
La revue médicale « Annals of Oncology » rapporte les résultats d’un essai clinique de phase 3 randomisé comparant un vaccin thérapeutique Tedopi® par rapport à une chimiothérapie chez des patients atteints d’un cancer du poumon avancé non à petites cellules (CPNPC). Tedopi® est un vaccin innovant contre le cancer à base d’épitopes, ciblant cinq antigènes associés aux cellules cancéreuses. Il a été développé par une start-up nantaise OSE Immunotherapeutics.
L’article présente les données positives montrant une amélioration de la survie globale avec une meilleure tolérance et une meilleure qualité de vie en monothérapie versus une chimiothérapie. Le vaccin permet de réduire de 41% le risque de décès à un an chez des malades souffrant d’un cancer du poumon résistant avec des métastases par rapport à une chimiothérapie classique (docetaxel ou pemetrexed).
Source : FR_230911_Annals-of-oncol-Tedopi-2.pdf (ose-immuno.com)
Grossistes répartiteurs : un métier en tension
La baisse des prix des médicaments (notamment génériques) combinée à l’émergence des médicaments onéreux ont entrainé une diminution de la marge générée par les grossistes répartiteurs ainsi que des officines.
Ce phénomène est aggravé par la législation mettant une limite de rémunération à la distribution de molécules onéreuses diminuant encore plus la marge faite sur ces médicaments.
L’augmentation des prix du pétrole a également aggravé la situation des grossistes. En effet, ce secteur de l’industrie emploie des flottes de camions afin d’assurer une desserte de toutes les officines françaises. Tous ces facteurs cumulés font que l’activité de grossiste-répartiteur est au bord de l’implosion.
Découverte d'un anticorps universel contre le cancer par le CNRS
Des chercheurs du CNRS ont développé un anticorps “universel” contre le cancer.
Nommé NP137, il vise une protéine “netrin-1”, présente dans toutes les cellules. Elle est responsable de résistance.
L’anticorps a montré des résultats encourageant dans un premier temps au cours des essais pré-cliniques chez la souris. Les chercheurs ont ensuite testé le traitement chez 14 personnes souffrant d’un cancer de l’endomètre. Ils ont pu démontrer une absence de toxicité de l’anticorps. Il a également permis de stabilisé la croissance tumorale chez 8 des patientes et faire régresser la tumeur d’une des patientes.
Ainsi, il est maintenant testé au cours d’essais de phase 2, en tout, 170 patientes sont en cours de traitement.
Le traitement consiste en l’association de l’anticorps NP137 et d’une chimiothérapie ou immunothérapie. Les études les plus avancées concernent les cancers de l’endomètre et du col de l’utérus.
Il est récemment, aussi testé pour les cancers du pancréas, du foie et du poumon.
Les nouvelles missions du pharmacien concernant la vaccination
A partir du 10 août les pharmaciens d’officine sont désormais autorisés à prescrire et administrer les vaccins du calendrier vaccinal aux personnes de onze ans et plus.
Plusieurs textes parus ce jour au journal officiel viennent confirmer cette avancée importante pour notre profession.
Les pharmaciens d’officine, les pharmaciens hospitaliers et les pharmaciens biologistes médicaux sont concernés par cette nouvelle mission. Ils devront préalablement effectuer une formation de 17h30. Cependant, les pharmaciens ayant reçu la formation d’administration de vaccins seront exemptés du module pratique.
L'Erénumab : Avancée majeure dans le traitement de la migraine
Des espoirs prometteurs émergent pour les personnes souffrant de migraines sévères, grâce à la découverte d’une nouvelle classe de médicaments : les antagonistes du peptide lié au gène de la calcitonine (CGRP). Commercialisés sous les noms d’Aimovig par le laboratoire Novartis et d’Emgality par le laboratoire Lilly, ils ont été reconnus comme des médicaments représentant une avancée majeure pour la prise en charge de la migraine sévère.
Ces médicaments seraient efficaces dans plus de 70% des cas pour les migraines sévères selon une étude clinique menée au CHU de Lille.
L’Erénumab est un anticorps monoclonal dirigé contre la CGrP (peptide relié au gène calcitonine). La CGRP est principalement exprimée au niveau du nerf trijumeau (nerf connu pour son rôle dans les migraines).
Cette découverte pourrait révolutionner le traitement des migraines qui sont aujourd’hui traitées par des médicaments tels que les AINS, qui entrainent des complications (ulcères, complications rénales) lorsqu’ils sont utilisés à long court.
Dans l’ensemble, la découverte et le développement des antagonistes du CGRP représentent un progrès prometteur dans le traitement des migraines sévères, offrant de nouvelles perspectives pour une meilleure prise en charge de cette condition complexe et invalidante.
Nouveau partenariat entre Alnylam et Roche
Alnylam Pharmaceuticals et Roche ont annoncé un partenariat visant à co-développer et co-commercialiser le Zilebesiran, une thérapie expérimentale basée sur l’ARN interférant (iARN) pour le traitement de l’hypertension chez les patients à haut risque cardiovasculaire. Ce partenariat combine l’expertise de l’Alnylam dans le domaine des thérapies iARN avec l’expérience de Roche dans le développement et le lancement de médicaments innovants à travers le monde.
Le Zilebeziran offre une approche potentiellement révolutionnaire pour réduire la morbidité et la mortalité cardiovasculaire chez les patients souffrant d’hypertension en abaissant de manière significative la tension artérielle.
En vertu de cet accord, Alnylam recevra un paiement initial de 310 millions de dollars et sera éligible pour recevoir d’autres paiements liés au développement, à la réglementation et aux ventes, pouvant atteindre jusqu’à 2.8 milliards de dollars au total. De plus, Alnylam bénéficiera d’une part égale des profits et des pertes aux Etats-Unis, ainsi que de redevances sur les ventes nettes en dehors des Etats-Unis.
Alnylam assumera la direction d’un plan de développement clinique conjoint pour la première indication, incluant notamment un essai sur les résultats cardiovasculaires, avec les coûts de développement partagés entre les deux sociétés. Alnylam et Roche collaboreront également pour la commercialisation du Zilebesiran aux Etats-Unis, tandis que Roche aura les droits exclusifs des autres marchés.
Profitez de l'été en toute sécurité : Conseils concernant vos traitements
Avec le soleil et la chaleur de cet été, attention à la prise de certains médicaments.
Les médicaments liquides, les suppositoires et les crèmes peuvent voir leur apparence extérieure modifiée, indiquant éventuellement une modification des propriétés du médicament. Les capsules, les poudres et les comprimés, peuvent se dégrader avec les fortes chaleurs.
Certains médicaments peuvent aggraver la déshydratation comme les AINS, les IEC, ou encore les neuroleptiques. Les diurétiques peuvent entrainer une perte importante d’eau. Selon l’ANSM : le paracétamol est inefficace en cas de coup de chaleur, et l’aspirine peut perturber la thermorégulation de l’organisme.
Attention aux médicaments photosensibilisants : ce risque est signalé sur la notice du médicament par un petit pictogramme en triangle rouge contenant un soleil et un petit nuage. En voici une liste non exhaustive : les AINS, les antiépileptiques, les diurétiques, les antidiabétiques oraux.
L’ANSM rappelle qu’il ne faut jamais arrêter son traitement sans avoir préalablement consulté un médecin ou un pharmacien, au risque de s’exposer à des complications.
Une avancée vers l'autonomie grâce au contrôle mental des mouvements
C’est une avancée extraordinaire ! La réalisation d’une technologie de “pont digital” à l’interface cerveau-moelle épinière permettant à un homme paraplégique de contrôler ses mouvements au niveau des jambes par la pensée est révolutionnaire. Cette prouesse résulte d’une collaboration entre le CEA (Commissariat à l’Energie Atomique) et des équipes suisses.
Cette technologie se compose de deux dispositifs essentiels. Le premier est responsable de la capture et de la numérisation des signaux d’intention de mouvement émis par le patient. Il s’agit d’un système de décodage sophistiqué qui interprète les signaux électriques émis par le cerveau du patient lorsqu’il pense bouger les jambes.
La deuxième partie du dispositif joue un rôle de neurostimulateur. Elle est chargée de transmettre les signaux interprétés de la première partie vers la moelle épinière du patient. En stimulant les nerfs appropriés, cette partie du dispositif permet de déclencher les mouvements désirés dans les jambes du patient.
Grâce à cette technologie de pointe, un homme paraplégique a pu retrouver une certaine forme de contrôle sur ses jambes en utilisant simplement la puissance de sa pensée. Cela ouvre des perspectives prometteuses pour l’amélioration de la qualité de vie des personnes paralysées et représente une avancée majeure dans le domaine des interfaces cerveau-machine.
Il est important de souligner que cette réalisation est le fruit d’une collaboration entre différentes équipes de recherche et institutions. Le travail d’équipe entre le CEA et des équipes suisses démontre l’importance de la coopération internationale dans le domaine de la recherche scientifique et médicale.
Cette réussite pionnière offre donc de l’espoir pour le développement futur de traitements et de solutions pour les personnes souffrant de paralysie.
Sources :
Article “1ère mondiale : une personne paraplégique pilote sa marche par la pensée” journal La Lettre, l’économie en isère
https://www.europe1.fr/sante/un-paraplegique-remarche-sur-ses-deux-jambes-grace-a-la-pensee-et-a-des-implants-4184989
Les médicaments orphelins
Savez vous ce qu’est un médicament orphelin ?
Un médicament est dit “orphelin” lorsqu’il est destiné au traitement de maladies rares.
En France, les maladies rares touchent moins de cinq personnes sur 10 000. Rapporté à la population, cela signifie qu’une même maladie rare concernera moins de 30 000 personnes en France. Environ 7 000 maladies rares sont recensées et 200 à 300 nouvelles sont découvertes chaque année. Elles sont d’origine génétique pour 80% d’entre elles, souvent graves et invalidantes pour les personnes touchées.
L’Union Européenne a introduit une loi visant à inciter l’industrie pharmaceutique et les sociétés de biotechnologie à développer ce type de traitement pour assurer une qualité de soins optimale au patient.
La Commission européenne a récemment entrepris de mettre à jour la législation concernant ces traitements. Nous vous présenterons prochainement ces changements…
La France en retard dans l'accès aux médicaments : Résultats de l'Observatoire du LEEM
Suite à la loi de Financement de la Sécurité Sociale de 2023, le LEEM a mis en place le premier Observatoire de l’accès aux médicaments et de l’attractivité en France.
Les résultats de l’observatoire sont sortis le 27 juin dernier et la France ne se trouve pas parmi les meilleurs élèves européens. En effet, la disponibilité des nouveaux médicaments en France est moins importante qu’en Allemagne, en Italie ou encore en Angleterre.
A la fin de l’année 2022, 34% des médicaments ayant reçu une AMM européenne n’étaient toujours pas disponibles sur le territoire français. En cause : des délais de négociations plus long et des conditions économiques défavorables. Afin d’illustrer ces propos, le LEEM a cité les cinq dernières innovations de la classe des antipsychotiques et les trois nouveaux traitements de fond de la migraine qui sont disponibles dans les principaux pays européens mais pas en France.
Ziwig Endotest® : Premier test non invasif pour le diagnostic de l'endométriose
La start-up lyonnaise Ziwig a développé le premier test non invasif pour diagnostiquer l’endométriose, “Ziwig Endotest®“. Avec seulement un prélèvement salivaire il sera désormais possible d’avoir un résultat rapide avec une fiabilité qui se rapproche des 100%.
En effet, les femmes touchées par l’endométriose voient en moyenne 10 médecins avant de pouvoir être diagnostiquées. Ce nouveau test permettrait donc de réduire l’errance diagnostique de 8 ans à quelques jours seulement.
Ziwig Endotest® est un dispositif de diagnostic in vitro reposant sur le séquençage à haut débit des microARN présents dans la salive et repose également sur l’utilisation de l’intelligence artificielle.
Le prélèvement ne pourra se faire que sous prescription médicale et en présence d’un professionnel de santé. Le diagnostic se fait en laboratoire et serait capable de distinguer l’endométriose d’autres pathologies à symptomatologie similiaire et permettrait notamment d’identifier même les cas les plus complexes.
Ce dispositif pourrait donc être une grande avancée pour ces femmes car cela permettrait une meilleure prise en charge avec un traitement précoce de la maladie et une bonne gestion de la douleur pour pouvoir limiter la détérioration de leur qualité de vie.
Plan de relocalisation de la production d'Emmanuel Macron
Le président de la République s’est rendu ce mardi 13 juin, sur le site du laboratoire Aguettant à Champagne, en Ardèche.
Les pharmacies ont peiné cet hiver, et peinent encore, à délivrer des médicaments en raison de la dépendance à d’autres pays, notamment de la Chine. Selon une étude BVA réalisée pour France Assos Santé en mars 2023, 37% des Français ont été confrontés à des pénuries en pharmacie, souligne ainsi l’Elysée.
Emmanuel Macron a alors annoncé le désir de re-localisation des productions sur une liste de médicaments.
Celle-ci comporte 450 médicaments considérés comme prioritaires.Pour ces 450 molécules, « on n’a pas le droit d’avoir de la faiblesse » et « on doit absolument sécuriser une chaîne soit en relocalisant totalement soit en diversifiant et en continuant d’innover », s’est exprimé le chef de l’Etat dans son discours. Sur ce total, 50 productions au moins nécessitent des relocalisations, dont 25 projets qui devront être lancés rapidement, représentant un investissement total de plus de 160 millions d’euros, seront soutenus par l’Etat.
Source :
Focus sur la pollution liée au médicament
De sa création à son utilisation, le médicament contribue au changement climatique et à la pollution de l’environnement. Tout commence lors de la production où la synthèse des principes actifs génère de nombreux déchets dont certains sont nocifs pour l’environnement (solvants organiques, acides et bases forts, gaz soufrés etc.). Il est également important de savoir que cette synthèse est faite en majorité en Inde et en Chine, deux pays connus pour leur absence de norme environnementale. Une fois produites, ces matières premières sont envoyées à travers le monde pour être transformées en produit fini et expédié à nouveau. Il se peut que le médicament consommé par le patient en fin de chaîne ait fait plusieurs fois le tour du monde.
A cette pollution causée par la production et le transport s’ajoute celle de la consommation du médicament en lui-même. Qu’il s’agisse de l’antibiorésistance des bactéries dans les rivières ou bien des gaz de propulsion des inhalateurs (l’utilisation d’un inhalateur de salbutamol génère 28kgCO2eq ce qui correspond à conduire une voiture sur 130km)1.
Il est donc essentiel pour les fournisseurs et clients de prendre des mesures comme modifier la galénique des médicaments par exemple afin de les rendre plus respectueux de l’environnement car à quoi bon soigner si c’est au détriment de la planète ?
Source :
1 – https://europepmc.org/article/PMC/PMC8020277#bibr4-1715163521990408
Choose France
Choose France est une initiative lancée par le gouvernement français pour attirer les investissements étrangers et promouvoir la France en tant que destination privilégiée pour les entreprises internationales. Elle vise à renforcer la compétitivité de la France et à favoriser la création d’emplois.
Cette année, le laboratoire GSK prévoit d’investir 390 millions d’euros supplémentaires en France sur la période 2023-2025. Sur cette somme, 240 millions seront consacrés à la modernisation, au renforcement et au développement de ses différentes usines. Cela inclut l’usine d’Evreux, qui produit des médicaments inhalés contre l’asthme et la BPCO, l’usine de Mayenne spécialisée dans les antibiotiques, ainsi que l’usine de Saint-Amand-Les-Eaux Nord spécialisée dans les vaccins. Les 150 millions d’euros restants seront investis dans la recherche et le développement, afin d’assurer la continuité des essais cliniques en cours et la mise en place de nouveaux essais.
Quant au laboratoire Pfizer, il prévoit de doubler ses investissements en France avec un montant supplémentaire de 500 millions d’euros sur les quatre prochaines années, en plus des 520 millions d’euros annoncés en 2022. Ce nouvel investissement vise à renforcer la recherche et le développement en France en soutenant la recherche préclinique dans le cadre de collaborations, ainsi qu’en augmentant les essais cliniques dans le domaine de l’oncologie.
Sources :
Des essais cliniques prometteurs contre la maladie d'Alzheimer
Le laboratoire Lilly a annoncé des résultats positifs pour une étude clinique de phase 3 pour le Donanemab dans le traitement contre la maladie d’Alzheimer. Le Donanemab est un anticorps monoclonal dirigé contre les protéines bêta-amyloïdes présentes dans le cerveau. Ces protéines seraient à l’origine de la neurodégénérescence.
Cette étude, réalisée sur 1736 patients atteints de la maladie d’Alzheimer à un stade léger et présentant des troubles cognitifs avérés, a eu pour objectif d’évaluer la sécurité et l’efficacité du Donanemab. Les résultats montrent un ralentissement l’avancée de la maladie d’Alzheimer de 35% comparé à un placebo chez 1182 patients. De plus, 47% des patients ayant reçu le médicament ne présentent pas d’évolution du déclin cognitif à un an, comparé à 29% chez le groupe ayant reçu un placebo. Cependant, cet anticorps ne permet pas de guérison totale de la maladie. Il est important de noter la présence d’effets indésirables importants notamment des hémorragies cérébrales.
Lilly continue ses recherches sur le Donanemab dans plusieurs essais cliniques notamment sur la prévention de l’apparition des symptômes chez des personnes atteintes d’une maladie d’Alzheimer à un stade présymptomatique. Une soumission à la FDA (Food and Drug Administration) pour une autorisation de mise sur le marché américain sera déposée prochainement.
Autorisation de l’Opzelura (ruxolitinib) en Europe
Fin avril, l’EMA a autorisé la commercialisation du ruxolitinib (Opzelura) pour le traitement du vitiligo.
Le vitiligo est une maladie auto-immune caractérisée par une dépigmentation progressive de la peau due à une perte de mélanocyte. Selon l’Inserm, elle touche entre 0,5 et 1% de la population mondiale et plus de 1 millions de Français. Les traitements actuels ne font pas preuve d’une grande efficacité, l’arrivée de cette nouvelle molécule représente donc une réelle avancée pour le traitement de cette maladie.
Ce traitement se présente sous forme de crème à application locale pouvant être appliquée sur l’ensemble du corps (même sur le visage). Il permet d’améliorer la repigmentation de la peau en diminuant la capacité du système immunitaire à détruire les mélanocytes par inhibition des Janus kinase (JAK1 et JAK2). Selon les études réalisées, des effets satisfaisants seraient observables à partir de 6 mois de traitement.
Ce traitement prometteur est attendu sur le marché français dans les deux prochaines années.
Les pénuries de médicaments
Les pénuries de médicaments sont un phénomène existant depuis plusieurs années maintenant. Cela fait 15 ans que l’ANSM enregistre des pénuries. Cependant, depuis 2022 une augmentation importante de ces pénuries est observée, avec également pour la première fois l’apparition de pénuries de médicaments grand public comme le paracétamol.
Mais alors quelles en sont les causes ?
Celles-ci sont multiples dans toute l’Europe et dans le monde.
Le phénomène est lié dans premier temps à une diminution du nombre de producteurs : de nos jours, 40% des médicaments génériques sont produits par seulement deux laboratoires dans le monde et 80% des principes actifs sont produits en chine et en Inde.
Avec le grand nombre de pathologies hivernales (Covid, grippe, bronchiolite), les pays producteurs ont décidé de réquisitionner leur production afin de répondre à leurs propres besoins, et ils ont donc fortement diminué l’exportation vers les autres pays du monde.
La guerre en Ukraine a également un impact sur la production de médicament. Le prix de l’énergie nécessaire a augmenté ce qui a causé une augmentation des coûts de la production des additifs et des conditionnements des médicaments.
Des causes secondaires ont également été identifiées comme les fluctuations imprévues du marché ou encore le manque d’approvisionnement en matières premières.
La conséquence : un Français sur trois est confronté à une pénurie de médicaments, ce qui contraint 45% de ces personnes à reporter, modifier voire renoncer à leur traitement. Le problème est que pour beaucoup, ce sont des médicaments dits « essentiels » car ils permettent de traiter des maladies graves (cancer, infections).
Aussi, pour lutter contre ces pénuries, l’Europe souhaite prendre plusieurs décisions importantes, comme créer un fond de souveraineté européen afin de financer des projets pharmaceutiques. Il y a une volonté de réaliser des achats groupés entre les pays et également d’harmoniser le marché entre eux pour éviter une concurrence interne. En effet un pays comme la France où les prix sont bas peut être moins attractif et donc être moins profitable pour un fournisseur, ce qui peut ainsi l’inciter à se tourner vers des pays plus attractifs en termes de rentabilité. Enfin, le souhait des états de diminuer les délais administratifs montre une certaine volonté de relancer la production de médicaments par des entreprises européennes.
En France, deux plans d’actions ont vu le jour, un à court terme et un à long terme.
Celui à court terme consiste d’abord à faire des stocks importants avant l’hiver, ce qui permettrait de ne pas avoir à commander de trop grandes quantités de médicaments dans une période où la demande et déjà très élevée. Les dirigeants prévoient également de relancer la production de médicaments à l’échelle nationale. Enfin des solutions lors de la délivrance sont également proposées comme la substitution par un autre médicament. Enfin l’ANSM propose de limiter la délivrance de certains médicaments disponibles sans ordonnance. C’est par exemple le cas du paracétamol dont la délivrance sans ordonnance est à présent limitée à deux boites par personnes.
Pour ce qui est du plus long terme, la France prévoit d’augmenter la production sur le territoire, d’accepter de payer plus cher les médicaments pour se mettre au niveau des autres pays européens et de rédiger une liste de médicaments critiques pour lesquels un stock d’état sera réalisé.
Toutes ces solutions devraient permettre de réduire au maximum le risque de pénurie de médicaments afin de sécuriser les traitements des malades.
Source :
Rapport de l’ANEPF : “Comprendre les pénuries de médicaments”